Μια νέα γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με συγγενή αμαύρωση Leber τύπου Ι (LCA1), μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως τον...
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία που αποκατέστησε την ακοή σε πέντε παιδιά τα οποία είχαν γεννηθεί με κώφωση, δημιουργεί ελπίδες στη διεθνή επιστημονική κοινότητα. Ο...
Μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία άλλαξε ριζικά τη ζωή ασθενών που πάσχουν από κληρονομικό αγγειοοίδημα, μια κληρονομική διαταραχή που προκαλεί επώδυνο και δυνητικά θανατηφόρο πρήξιμο....
Η Βρετανία ενέκρινε μια γονιδιακή θεραπεία που αποσκοπεί να θεραπεύσει τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και την β-θαλασσαιμία, κληρονομικές αιματολογικές διαταραχές για ασθενείς ηλικίας 12 ετών...
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο κρίθηκε ασφαλής από μια συμβουλευτική ομάδα του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, ανοίγοντας το...
Ο Ομοσπονδιακός Οργανισμός Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) μόλις ενέκρινε μια νέα θεραπεία για την αιμοφιλία, η οποία είναι η ακριβότερη στον κόσμο, με...